Εγκρίθηκε στην ΕΕ η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για δρεπανοκυτταρική αναιμία, β-θαλασσαιμία

Θα μπορεί να χορηγείται στους πάσχοντες από σοβαρές μορφές των δύο νόσων.

Την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και την β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), που δημιουργεί βάσιμες ελπίδες για ριζική αντιμετώπιση των παθήσεων αυτών, ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Και οι δύο παθήσεις είναι κληρονομικές και προκαλούνται από γενετικές μεταλλάξεις. Χαρακτηρίζονται από διαταραχές στην παραγωγή και στην λειτουργία της αιμοσφαιρίνης.

Η αιμοσφαιρίνη είναι μία πρωτεΐνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια (κύτταρα του αίματος), που μεταφέρει οξυγόνο σε όλα τα όργανα και τους ιστούς.

Η νέα θεραπεία βασίζεται στην βραβευμένη με Νόμπελ Ιατρικής τεχνική γονιδιακής τροποποίησης CRISPR. Συνίσταται στην τροποποίηση των γονιδίων σε ορισμένα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς, για να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή αιμοσφαιρίνη. Τα κύτταρα που τροποποιούνται γενετικά είναι τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα και τα προγονικά κύτταρα.

Η νέα θεραπεία ονομάζεται exa-cel (συντομογραφία του exagamglogene autotemcel). Όπως ανακοίνωσε η παρασκευάστρια εταιρεία της, εγκρίθηκε υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Ειδικότερα, θα μπορεί να χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω οι οποίοι θα έχουν:

  • Σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις ή
  • Εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), για τους οποίους ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων(HSC) αλλά δεν υπάρχει διαθέσιμος συμβατός δότης

Υπολογίζεται ότι περίπου 8.000 ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) πληρούν τις προδιαγραφές αυτές.

«Θα μεταμορφώσει τις ζωές των ασθενών»

Όπως είχε ανακοινώσει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον περασμένο Δεκέμβριο, όταν είχε εισηγηθεί να εγκριθεί η θεραπεία, η χορήγησή της μπορεί να απαλλάξει τους ασθενείς από τις συχνές μεταγγίσεις αίματος και τις επώδυνες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις.

Οι κρίσεις αυτές εκδηλώνονται στους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία, όταν τα παραμορφωμένα ερυθρά αιμοσφαίριά τους αποφράξουν μικρά αγγεία. Αντίστοιχα, οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία (αποκαλείται και μεσογειακή αναιμία) χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις αίματος.

Και οι δύο ασθένειες επιβαρύνουν σημαντικά την ποιότητα ζωής των πασχόντων και μπορεί να μειώσουν το προσδόκιμο ζωής.

Η νέα θεραπεία θα διατεθεί στην ΕΕ με την εμπορική ονομασία Casgevy. Έχει τη δυνατότητα «να μεταμορφώσει τις ζωές των ανθρώπων που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες», δήλωσε ο Dr. Franco Locatelli, καθηγητής Παιδιατρικής στο Καθολικό Πανεπιστήμιο της Ιερής Καρδιάς, στη Ρώμη, ο οποίος ήταν επικεφαλής των σχετικών μελετών.

Η θεραπεία θα χορηγείται σε εξειδικευμένα κέντρα. Υπάρχουν ήδη τρία στην ΕΕ. Η εταιρεία Vertex που την παράγει σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικώς 25 σε όλη την Ευρώπη.

Πηγή: https://www.iatropedia.gr/ygeia/egkrithike-stin-ee-i-proti-gonidiaki-therapeia-gia-drepanokyttariki-anaimia-v-thalassaimia/180043/

Περισσότερα Άρθρα

Σχετικά Άρθρα

Νέες Δημοσιεύσεις

Τι αλλάζει στους κανονισμούς της ΕΕ για τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα

Μετατροπές στους κανονισμούς της Ευρωπαϊκής Επιτροπής πρότεινε το Συντονιστικό Όργανο Ιατροτεχνολογικών Προϊόντων (MDCG). Οι μεταβολές αφορούν στις Ιατρικές Συσκευές (EU MDR) και στις Ιατρικές Συσκευές για Διαγνωστικούς Σκοπούς...

Σύμπλοκη στεφανιαία νόσος: Τι είναι και πως αντιμετωπίζεται

Ποιοι ασθενείς πάσχουν από τη νόσο αυτή. Οι σύγχρονοι τρόποι διάγνωσης και θεραπείας. Καινοτόμες τεχνολογίες, εξελιγμένα εργαλεία και προηγμένα συστήματα απεικόνισης προσφέρουν εντυπωσιακές δυνατότητες στην...

Ηλεκτρομαγνητική υπερευαισθησία: Τι είναι;

Μπορεί κάποιος άνθρωπος να είναι υπερβολικά ευαίσθητος στα ηλεκτρομαγνητικά ρεύματα; Ή πρόκειται για κάποιο άλλο πρόβλημα; Για πολλούς ανθρώπους, οι ηλεκτρονικές συσκευές είναι ένα πολύ...

Ετικέτες