Συμπεριλαμβάνονται σκευάσματα για την κυστική ίνωση, την οικογενή αμυλοείδωση και τη μυϊκή δυστροφία Duchenne.
Θετική εισήγηση για την έγκριση επτά νέα φαρμάκων για τη θεραπεία διαφόρων παθήσεων εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Τα περισσότερα από αυτά τα φάρμακα προορίζονται για σπάνιες παθήσεις.
Επιπλέον, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση και για εννέα βιοϊσοδύναμα φάρμακα που αφορούν δύο δραστικές ουσίες με διάφορες ενδείξεις. Οι αποφάσεις αυτές ελήφθησαν στη διάρκεια συνεδρίασης της Επιτροπής, που διεξήχθη 22-25 Απριλίου 2025.
Όπως ανακοίνωσε ο ΕΜΑ, στα νέα φάρμακα συμπεριλαμβάνεται ο συνδυασμός deutivacaftor / tezacaftor / vanzacaftor. Θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Alyftrek για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.
Η θετική γνωμοδότηση αφορά παιδιά και ενήλικες (ηλικίες 6 ετών και πάνω) που έχουν μία συγκεκριμένη μετάλλαξη σε ένα γονίδιο. Η κυστική ίνωση είναι μία κληρονομούμενη ασθένεια. Προκαλεί ανήκεστες βλάβες στους πνεύμονες, το πεπτικό σύστημα και άλλα όργανα.
Το δεύτερο φάρμακο που έλαβε θετική γνωμοδότηση λέγεται diflunisal. Θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Attrogy για τη θεραπεία της οικογενούς αμυλοείδωσης τρανσθυρετίνης. Πρόκειται για μία νόσο κατά την οποία συσσωρεύονται μη φυσιολογικές πρωτεΐνες (λέγονται ινίδια αμυλοειδούς) στους ιστούς του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των νεύρων.
Στα φάρμακα που εισηγείται να εγκριθούν η CHMP συμπεριλαμβάνεται και το givinostat. Η επιτροπή εισηγήθηκε την υπό όρους έγκρισή του για την αντιμετώπιση της μυϊκής δυστροφίας Ντουσέν (Duchenne). Το φάρμακo θα έχει την εμπορική ονομασία Duvyzat.
Προτείνεται να χορηγείται σε περιπατητικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μία σπάνια, τελικά θανατηφόρος, γενετική νόσος. Κατ’ αυτήν, οι μύες εξασθενούν προοδευτικά και χάνουν τη λειτουργικότητά τους.
Και για άλλα σπάνια νοσήματα
Θετική γνωμοδότηση εξέδωσε η CHMP και για το sepiapterin. Είναι ένα φάρμακο για την υπερφαινυλαλανιναιμία που εκδηλώνουν ενήλικες και παιδιά με φαινυλκετονουρία. Η φαινυλκετονουρία είναι μία κληρονομική νόσος. Οι πάσχοντες από αυτήν δεν μπορούν να επεξεργαστούν το αμινοξύ φαινυλαλανίνη.
Η συνέπεια είναι να συσσωρεύεται στο αίμα και στον εγκέφαλό τους, όπου μπορεί να είναι επιβλαβές. Το νέο φάρμακο θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Sephience.
Στα φάρμακα που έλαβαν θετική εισήγηση συμπεριλαμβάνεται και το μονοκλωνικό αντίσωμα teprotumumab. Θα διατεθεί ως Tepezza για τη θεραπεία των ενηλίκων με μετρίας έως σοβαρής βαρύτητας θυρεοειδικής οφθαλμοπάθεια. Η νόσος αυτή είναι γνωστή και ως οφθαλμοπάθεια Graves. Είναι μία σπάνια, αυτοάνοση ασθένεια που προκαλεί φλεγμονή στους μυς, τον λιπώδη και άλλους ιστούς γύρω και πίσω από τα μάτια.
Οι θεραπευτικές επιλογές γι’ αυτήν είναι περιορισμένες. Οι περισσότεροι ασθενείς υποβάλλονται σε θεραπεία με κορτικοστεροειδή. Μερικοί χρειάζονται πολλαπλές επανορθωτικές επεμβάσεις.
Το έκτο φάρμακα είναι το μονοκλωνικό αντίσωμα zanidatamab. Η CHMP εισηγείται την υπό όρους έγκρισή του για την θεραπεία ενηλίκων με ανεγχείρητο καρκίνο των χοληφόρων οδών (χολαγγειοκαρκίνωμα). Ο καρκίνος πρέπει να είναι τοπικά προχωρημένος ή μεταστατικός και θετικός στην πρωτεΐνη HER2.
Με τον όρο «καρκίνος των χοληφόρων οδών» περιγράφεται μία ομάδα σπάνιων, συχνά μοιραίων όγκων της γαστρεντερικής οδού. Αντιπροσωπεύουν το σχεδόν 1% των καρκίνων των ενηλίκων. Το φάρμακο θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Ziihera.
Στα υπό έγκριση φάρμακα συμπεριλαμβάνεται το octreotide. Θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Oczyesa, για τη θεραπεία ενηλίκων με ακρομεγαλία. Η ακρομεγαλία (λέγεται και μεγαλακρία) οδηγεί σε υπερβολική ανάπτυξη, ιδίως στα οστά των χεριών, των ποδιών και του προσώπου. Προκαλείται από την υπερέκκριση αυξητικής ορμόνης.
Και για βιο-ομοειδή
Η CHMP εξέδωσε επίσης θετική γνωμοδότηση για εννέα βιο-ομοειδή φάρμακα. Είναι τα εξής:
- Trastuzumab (εμπορική ονομασία Dazublys). Προορίζεται για τη θεραπεία του μεταστατικού και του αρχικού καρκίνου του μαστού
- Denosumab (εμπορικές ονομασίας, Denbrayce, Enwylma, Vevzuo, Yaxwer). Προορίζεται για την πρόληψη των σκελετικών επεισοδίων σε ενήλικες με προχωρημένες κακοήθεις νόσους, καθώς και σε ενήλικες και σκελετικά ώριμους εφήβους με γιγαντοκυτταρικό όγκο των οστών (είναι καλοήθης όγκος)
- Denosumab (εμπορικές ονομασίες Denosumab BBL, Izamby, Junod, Zadenvi). Προορίζεται για τη θεραπεία της οστεοπόρωσης και της απώλειας οστικής μάζας.
Οι γνωμοδοτήσεις του ΕΜΑ δεν ισοδυναμούν με έγκριση των φαρμάκων. Την οριστική απόφαση θα λάβει η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, εντός δύο μηνών. Συνήθως όμως η Κομισιόν δέχεται τις εισηγήσεις του Οργανισμού και τα φάρμακα εγκρίνονται.
