Δίχως θεραπεία, το 50% των ασθενών με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα εξελίσσονται σε ενεργό νόσο.
Την πρώτη θεραπεία για το πολλαπλούν μυέλωμα που δεν προκαλεί συμπτώματα, αλλά φέρει υψηλό κίνδυνο για εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο, ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Η νέα θεραπεία είναι το φάρμακο daratumumab (δαρατουμουμάμπη), που αποτελεί νέα θεραπευτική επιλογή σε μία φάση της νόσου όπου μέχρι σήμερα η καθιερωμένη πρακτική ήταν η απλή παρακολούθηση (ενεργός παρακολούθηση).
Η νέα θεραπεία δίνει τη δυνατότητα πρώιμης παρέμβασης σε ασθενείς χωρίς συμπτώματα, πριν εμφανιστούν βλάβες στα όργανά τους.
Η απόφαση για έγκριση του φαρμάκου βασίστηκε στα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης κλινικής μελέτης φάσης 3 AQUILA. Η μελέτη δημοσιεύθηκε προσφάτως στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine.
Επικεφαλής της μελέτης ήταν ο κ. Μελέτιος Α. Δημόπουλος, καθηγητής και διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής ΕΚΠΑ στο Νοσοκομείο Αλεξάνδρα. Στη μελέτη εντάχθηκαν συνολικώς 390 πάσχοντες από υψηλού κινδύνου πολλαπλούν μυέλωμα. Από αυτούς:
- Οι 196 υποβλήθηκαν σε ενεργό παρακολούθηση
- Οι 194 λάμβαναν με υποδόρια έγχυση το daratumumab ως μονοθεραπεία (σ.σ. χωρίς άλλο φάρμακο)
Όπως έδειξε, η θεραπεία μειώνει κατά 51% τον κίνδυνο εξέλιξης σε συμπτωματική νόσο ή θάνατο. Πέντε χρόνια μετά την έναρξη της μελέτης, το 63,1% των ασθενών που έλαβαν daratumumab παρέμεναν χωρίς εξέλιξη της νόσου. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα της ενεργού παρακολούθησης ήταν 40,8%.
Επιπλέον, στην ομάδα του daratumumab η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου δεν είχε επιτευχθεί. Στην ομάδα της ενεργού παρακολούθησης, όμως, ήταν 22,1 μήνες.
Η συνολική επιβίωση επίσης παρουσίασε όφελος με το daratumumab. Η πενταετής επιβίωση ήταν 93% με το φάρμακο, έναντι 86,9% με την ενεργό παρακολούθηση.
Το προφίλ ασφαλείας της θεραπείας ήταν σύμφωνο με προηγούμενες ενδείξεις του φαρμάκου, χωρίς νέα ανησυχητικά ευρήματα. Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (βαθμού 3 ή 4) εμφανίστηκαν στο 40,4% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία έναντι 30,1% στην ομάδα παρακολούθησης. Το ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών παρέμεινε χαμηλό (5,7%).
Εξελίσσεται το 50% των ασθενών
Όπως δήλωσε ο καθηγητής Δημόπουλος, έως πρότινος, η απουσία εγκεκριμένης θεραπείας για τους ασθενείς με υψηλού κινδύνου πολλαπλούν μυέλωμα, άφηνε περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές πέραν της παρακολουθήσεως. Και αυτό, παρά τα στοιχεία που δείχνουν ότι το 50% αυτών των ασθενών εξελίσσονται σε ενεργό πολλαπλούν μυέλωμα εντός 2 ετών.
Η έγκριση του daratumumab παρέχει τη δυνατότητα να αλλάξει αυτή η εξέλιξη. «Σηματοδοτεί μια νέα εποχή στη διαχείριση των ασθενών με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου για εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο», τονίζει ο κ. Δημόπουλος. «Για πρώτη φορά οι κλινικοί γιατροί και οι ασθενείς έχουν στη διάθεσή τους μια θεραπευτική στρατηγική που μπορεί να καθυστερήσει ή/και να αποτρέψει την εξέλιξη σε ενεργό νόσο, διατηρώντας τη λειτουργικότητα των οργάνων και την ποιότητα ζωής των ασθενών μακροχρόνια».
