Το aficamten εγκρίθηκε πριν λίγες ημέρες στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια. Σχεδόν ταυτόχρονα, απέκτησε και την εμπορική του ονομασία: MYQORZO.
Με αυτή την εξέλιξη, οι αναστολείς μυοσίνης παύουν να αποτελούν θεραπευτική κατηγορία με μία μόνο επιλογή και αποκτούν πλέον δεύτερο διαθέσιμο φάρμακο για την υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια.
Ποιον αφορά στην Ελλάδα
Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια αφορά περίπου 1 στους 500 ανθρώπους. Από αυτούς, περίπου 2 στους 3 έχουν την αποφρακτική μορφή της νόσου.
Στην καθημερινή πράξη, αυτό σημαίνει ότι η συζήτηση γύρω από το aficamten στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια δεν αφορά μια σπάνια υποομάδα, αλλά έναν σημαντικό αριθμό ασθενών που συναντάμε συχνά στα καρδιολογικά ιατρεία.
Ενδείξεις: ίδιες με mavacamten
Οι ενδείξεις του aficamten στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι ουσιαστικά ίδιες με εκείνες του mavacamten.
- συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια
- λειτουργική κλάση NYHA II–III
- διατηρημένο κλάσμα εξώθησης
- τεκμηριωμένη απόφραξη του χώρου εξόδου της αριστερής κοιλίας, σε ηρεμία ή/και σε πρόκληση
Με άλλα λόγια, δεν αλλάζει το ποιον θεραπεύουμε. Αλλάζει το ότι πλέον υπάρχει δεύτερη φαρμακευτική επιλογή μέσα στην ίδια κατηγορία.
Mavacamten σε σχέση με aficamten: τι αλλάζει στη διάθεση και στην παρακολούθηση
Mavacamten (Camzyos)
Στο mavacamten, το αρχικό σχήμα βασίζεται σε σταθερή δόση 5 mg (ή χαμηλότερη) για τους πρώτους 3 μήνες, με τρία υποχρεωτικά υπερηχογραφήματα στο αρχικό στάδιο.
Αν απαιτηθεί αύξηση της δόσης στα 10 ή 15 mg, ακολουθείται νέος κύκλος διάρκειας 3 μηνών, με επιπλέον χρόνο και υπερηχογραφικούς ελέγχους. Ο ελάχιστος χρόνος για safety-check υπερηχογράφημα είναι περίπου 16 εβδομάδες για τα 10 mg και 28 εβδομάδες για τα 15 mg, εφόσον ο ασθενής λαμβάνει 5 mg έως την 12η εβδομάδα.
Υπάρχουν επίσης συγκεκριμένοι κανόνες μείωσης της δόσης με βάση την κλίση πίεσης στο χώρο εξόδου. Αν η απόφραξη εξαφανιστεί, προβλέπεται μείωση της δόσης στα 2,5 mg.
Αν το κλάσμα εξώθησης πέσει κάτω από 50%, το φάρμακο διακόπτεται, ακολουθεί υπερηχογράφημα στις 4 εβδομάδες και, αν επανεκκινηθεί, απαιτείται νέος υπέρηχος μετά από άλλες 4 εβδομάδες.
Λόγω του αυστηρού χρονοδιαγράμματος στους πρώτους μήνες, συχνά απαιτείται προγραμματισμός των υπερηχογραφημάτων εκ των προτέρων.
Aficamten (MYQORZO)
Στο aficamten, η φιλοσοφία του labelling είναι πιο ευέλικτη. Ο πρώτος υπερηχογραφικός έλεγχος μπορεί να πραγματοποιηθεί σε παράθυρο 2 έως 8 εβδομάδων, ανάλογα με τη συμπτωματολογία.
Η συντομότερη διαδρομή για δόση 15 mg είναι περίπου 6 εβδομάδες, ενώ για 20 mg περίπου 8 εβδομάδες.
Δεν υπάρχουν κανόνες μείωσης της δόσης με βάση την κλίση πίεσης, ούτε υποχρεωτικός μηνιαίος έλεγχος αλληλεπιδράσεων κατά τη διάθεση του φαρμάκου.
Αν το κλάσμα εξώθησης κυμανθεί μεταξύ 40–50%, προβλέπεται μείωση της δόσης και ένας υπερηχογραφικός επανέλεγχος, αντί άμεσης διακοπής.
Συνολικά, το πλαίσιο παρακολούθησης είναι πιο ευέλικτο, ιδιαίτερα στη φάση έναρξης και τιτλοποίησης.
REMS στις ΗΠΑ: τι σημαίνει
Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το aficamten εντάχθηκε σε πρόγραμμα REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy).
Πρόκειται για ένα οργανωμένο πλαίσιο παρακολούθησης ασφάλειας, με στόχο την έγκαιρη αναγνώριση πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών, με κύρια έμφαση στο κλάσμα εξώθησης.
Στην πράξη, το REMS λειτουργεί ως μηχανισμός φαρμακοεπαγρύπνησης και όχι ως εμπόδιο πρόσβασης στη θεραπεία.
MAPLE-HCM
Η μελέτη MAPLE-HCM αποτέλεσε τον βασικό επιστημονικό πυλώνα του aficamten και συνέβαλε στα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας που οδήγησαν στην έγκρισή του.
Έχει ιδιαίτερη σημασία, καθώς προσφέρει εικόνα για το πώς χορηγείται ένας αναστολέας μυοσίνης στην κλινική πράξη.
Για περαιτέρω ανάγνωση
Για πληρέστερη εικόνα της κατηγορίας, μπορείτε να διαβάσετε το αναλυτικό άρθρο:
Mavacamten στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια
Επιμέλεια: Δρ Ευστάθιος Παπαθεοδώρου,
Καρδιολόγος, MD PhD (London, UK)
Διδάκτωρ Πανεπιστημίου St George’s Λονδίνο
Απόφοιτος Ιατρικής Σχολής Αθηνών
Συνεργάτης Ωνάσειου Καρδιοχειρουργικού Κέντρου
Πηγή: https://www.epapatheodorou.gr/aficamten-stin-ypertrofiki-myokardiopatheia/
