Πάσχοντες από σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS) εμφανίζουν πολύ υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων ορού και αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης παγκρεατίτιδας. Το olezarsen είναι αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο που μειώνει τα τριγλυκερίδια μέσω ελάττωσης της ηπατικής σύνθεσης της απολιποπρωτεΐνης C-III (apo C-III). Σε αυτήν τη φάσης 3 διπλά-τυφλή μελέτη δοκιμάσθηκε το olezarsen σε υποδόρια χορήγηση κάθε 4 εβδομάδες έναντι εικονικού φαρμάκου σε 66 πάσχοντες από FCS (80 mg σε 22 συμμετέχοντες, 50 mg σε 22 συμμετέχοντες και οι υπόλοιποι 22 έλαβαν εικονικό φάρμακο). Πρωταρχικό τελικό σημείο ήταν η ελάττωση των τριγλυκεριδίων νηστείας μετά από 6 μήνες θεραπείας. Η μέση τιμή τριγλυκεριδίων στους συμμετέχοντες ήταν 2630±1315 mg/dL, ενώ το 71% είχαν ιστορικό οξείας παγκρεατίτιδας εντός της προηγούμενης δεκαετίας. Αποτελεσματικότερη ήταν η χορήγηση 80 mg olezarsen η οποία συνοδεύτηκε από στατιστικά σημαντική μείωση των τριγλυκεριδίων κατά 43,5% και της apo C-III κατά 73,7%. Μέχρι την 53η εβδομάδα παρακολούθησης κατεγράφησαν 11 νέα περιστατικά οξείας παγκρεατίτιδας στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου και από 1 περιστατικό σε κάθε ομάδα λήψης του olezarsen. Συμπερασματικά, το olezarsen μπορεί να αποτελέσει αποτελεσματική θεραπευτική προσέγγιση για την ελάττωση της υπερτριγλυκεριδαιμίας σε πάσχοντες από FCS.

Άρθρο: (Stroes ESG, Alexander VJ, Karwatowska-Prokopczuk E, et al. N Engl J Med.2024. doi: 10.1056/NEJMoa2400201)

Επιμέλεια:

Χ. Μιχαλακέας, Καρδιολόγος,
Διδάκτωρ Πανεπιστημίου Αθηνών,
Επιστημονικός Συνεργάτης Β’ Πανεπιστημιακής Καρδιολογικής Κλινικής,
Π.Γ.Ν.«Αττικόν»

Λ. Ραλλίδης, Καθηγητής Καρδιολογίας,
Β΄ Πανεπιστημιακή Καρδιολογική Κλινική,
Π.Γ.Ν. «Αττικόν»

Πηγή: https://eelia.gr/