Άτομα που φέρουν γενετική μετάλλαξη απώλειας λειτουργίας του γονιδίου της PCSK9 έχουν χαμηλότερα επίπεδα LDL-χολ και μειωμένο καρδιαγγειακό κίνδυνο. Το VERVE-102 αποτελεί μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία που απενεργοποιεί τη σύνθεση της PCSK9 στο ήπαρ. Στη φάσης 1 αυτή μελέτη δοκιμάσθηκε το VERVE-102 σε 6 διαφορετικά δοσολογικά σχήματα μιας ενδοφλέβιας χορήγησης σε 35 άτομα με ετερόζυγο οικογενή υπερχοληστερολαιμία ή με πρώιμη στεφανιαία νόσο. Καταγράφηκε ελάττωση των επιπέδων της PCSK9 από 51% έως 88% και της LDL-χολ από 9% έως 62% αντίστοιχα για δόση 0,3 mg/kg έως 1 mg/kg. Η απόλυτη μείωση της LDL-χολ έφτασε τα 78 mg/dL στη μέγιστη δόση και ήταν σταθερή έως και ένα έτος μετά τη χορήγηση σε 15 συμμετέχοντες. Ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν τοπικές αντιδράσεις και παροδική αύξηση των ηπατικών ενζύμων. Συμπερασματικά, μια δόση του νεότερου φαρμάκου VERVE-102 οδήγησε σε σταθερή, σημαντική, δοσο-εξαρτώμενη ελάττωση των επιπέδων της PCSK9 και της LDL-χολ.
Άρθρο: (Vafai SB, Täubel J, Ashdown T, et al. N Engl J Med. 2026. doi: 10.1056/NEJMoa2601283. Epub ahead of print.)
Επιμέλεια:
Χ. Μιχαλακέας, MD, PhD, Καρδιολόγος
Διδάκτωρ Ιατρικής Σχολής Πανεπιστημίου Αθηνών
Υπεύθυνος Λιπιδαιμικού Ιατρείου Ευρωκλινικής Αθηνών
Λ. Ραλλίδης, Καθηγητής Καρδιολογίας
Υπεύθυνος Υπολιπιδαιμικού Ιατρείου και Ιατρείου Πρώιμης Στεφανιαίας Νόσου Β΄ Πανεπιστημιακή Καρδιολογική Κλινική
Π.Γ.Ν. «Αττικόν»
Πηγή: https://eelia.gr/
