Μέχρι πρότινος άκουγες Κυστική Ίνωση και τρόμαζες, μιας και ήταν η πιο συχνή κληρονομική νόσος στην λευκή φυλή με χαμηλό προσδόκιμο ζωής. Πλέον όμως με τις ολοένα και περισσότερες καινοτόμες και επαναστατικές θεραπείες που κυκλοφορούν, τα πράγματα αλλάζουν προς το καλύτερο. Δεν είναι υπερβολή να πούμε ότι σε λίγο καιρό θα αποτελεί μια απλή χρόνια πάθηση με ελάχιστες ενοχλήσεις –φτάνει να εξασφαλιστεί η πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες. Αλλά ας τα πάρουμε με την σειρά
Το 2012, όταν ανέλαβα την εκπροσώπηση των ασθενών με Κυστική Ίνωση η κατάσταση στην χώρα μας ήταν τραγική. Οι 600 περίπου τότε καταγεγραμμένοι ασθενείς, είχαν χαμηλό προσδόκιμο ζωής. Χάναμε περίπου έναν ασθενή τον μήνα – σε ηλικίες που δεν ξεπερνούσαν τα 20-25 έτη. Σε μια σοβαρή πολυσυστηματική νόσο, που μια παχύρευστη βλέννη φράζει και καταστρέφει διάφορα όργανα- με πρώτο τον πνεύμονα, δυστυχώς δεν είχαμε την επιλογή της λύσης επιβίωσης καθώς τότε δεν γίνονταν μεταμοσχεύσεις πνευμόνων στην Ελλάδα. Έτσι λοιπόν τότε, μια αποφασισμένη ομάδα ασθενών και γονέων, πήραμε την κατάσταση στα χέρια μας και καταφέραμε σήμερα να βρισκόμαστε κοντά στο οριστικό τέλος της ταλαιπωρίας.
Το 2020, μια τραγική χρονιά για την ανθρωπότητα εξαιτίας της πανδημίας, στην Κυστική Ίνωση ήταν μια χρονιά γιορτής. Αυτό διότι τον Οκτώβριο του 2019 εγκρίθηκε στην Αμερική από τον FDA, μια επαναστατική θεραπεία για την Κυστική Ίνωση που την περιμέναμε από όταν γεννηθήκαμε και η οποία «παγώνει» την εξέλιξη της νόσου ενώ αφορά το 90% περίπου των ασθενών παγκοσμίως. Δεδομένου ότι η «τιμή καταλόγου» που ανακοινώθηκε ήταν της τάξεως των 300.000 δολαρίων ετησίως/ασθενή, η αγωνία όλων μας ήταν πόσο σύντομα θα καταφέρουν να έχουν πρόσβαση οι ασθενείς σε κάθε χώρα –μιας και πρόκειται για μια θεραπεία αρκετά υψηλού κόστους.
Έχοντας λοιπόν μελετήσει αρκετά την πολιτική φαρμάκου, ξεκινήσαμε στην Ελλάδα το καλοκαίρι του 2019 την δημόσια πίεση με 2 στόχους: Την πρώιμη πρόσβαση στην θεραπεία των ασθενών σε αναπνευστική ανεπάρκειας τελικού σταδίου (πριν δηλαδή εγκριθεί η κυκλοφορίας της στην Ευρώπη και είναι αργά), καθώς δεν υπήρχε δυνατότητα μεταμόσχευσης αλλά και την έναρξη διαπραγματεύσεων αποζημίωσης της από το κράτος με την φαρμακευτική εταιρία. Η άρνηση της μεταμόσχευσης μου τον Νοέμβριο του 2019, όταν με κάλεσαν από την Αυστρία που είχε σκοπό να ασκηθεί δημόσια πίεση, με τον Υπουργό Υγείας να ανταποκρίνεται, καλώντας δημόσια την φαρμακευτική εταιρεία να δώσει πρώιμη πρόσβαση και να ξεκινήσουν οι διαπραγματεύσεις. Μετά από πολύμηνη εθνική και ευρωπαϊκή πίεση και με την υποστήριξη του κόσμου πετύχαμε την διάσωση των 30 περίπου ασθενών σε κρίσιμη κατάσταση, με την ανακοίνωση έναρξης προγράμματος πρώιμης πρόσβασης στην Ελλάδα την Απρίλιο του 2020. Λίγο καιρό αργότερα θεσμοθετήθηκε κατά προτεραιότητα η δημιουργία του Εθνικού Μητρώου Κυστικής Ίνωσης και ξεκίνησε η απαραίτητη καταγραφή των ασθενών που θα αποτελέσει απαραίτητο εργαλείο για την διαπραγμάτευση, ενώ αποτελεί οδηγό και για τα υπόλοιπα εθνικά μητρώα που ακολουθούν.
Σήμερα, βρισκόμαστε στο τελικό στάδιο της διαπραγμάτευσης, με συνεχή συνεργασία των εκπροσώπων της Πολιτείας και την φαρμακευτικής εταιρείας και αναμένουμε εντός του εξαμήνου την πολυπόθητη έγκριση αποζημίωσης της θεραπείας για όλους τους ασθενείς.
Αξίζει να σημειωθεί ότι η διαδρομή αυτής την διεκδίκησης αποτελεί ένα case study αποτελεσματικής συμμετοχής των ασθενών στην εξασφάλιση της θεραπείας τους, τόσο σε εθνικό όσο και ευρωπαϊκό επίπεδο.
Σε εθνικό επίπεδο αναδεικνύεται η ανάγκη της ταχύτητα αξιολόγησης και αποζημίωσης των καινοτόμων θεραπειών ως ύψιστη υποχρέωση του κράτους. Στόχος η εξασφάλιση της έγκαιρης πρόσβαση των ασθενών σε παροχές υγείας υψηλής αξίας, με ταυτόχρονη εξοικονόμηση των σπάνιων πόρων του συστήματος υγείας –ιδίως στην εποχή του covid19 αλλά και των κρίσιμων χρόνων που έπονται.
Σε ευρωπαϊκό επίπεδο η εκλογή μου στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Κυστικής Ίνωσης στη θέση του Αντιπροέδρου, είναι ένα δυνατό μήνυμα, αναδεικνύοντας ότι οι ασθενείς μπορούν να βρίσκονται στο κέντρο των διεκδικήσεων. Προσωπικός μου στόχος τα επόμενα χρόνια είναι η ισότιμη πρόσβαση των ασθενών με Κυστική Ίνωση και στις υπόλοιπες Ευρωπαϊκές χώρες –ιδίως στις βαλκανικές που παρατηρούνται οι περισσότερες ανισότητες.
Η επόμενη μέρα για την Κυστική Ίνωση όπως προβλέπεται στην Ελλάδα θα είναι κάτι θετικά πρωτόγνωρο. Ήδη με την αρχική ένταξη των 30 περίπου ασθενών μέσω πρώιμης αλλά και την σταδιακή ένταξη και των υπόλοιπων στην επαναστατική θεραπεία αλλάζουν θεαματικά το προφίλ της νόσου και της φροντίδας.
Η αναπνευστική λειτουργία των ασθενών αυξάνει μέχρι και 15%, ενώ κάποιοι που βρίσκονταν σε αναπνευστική υποστήριξη σταματούν το οξυγόνο και απομακρύνεται χρονικά η ανάγκη της λύσης επιβίωσης με την μεταμόσχευση πνεύμονα. Παρατηρείται αύξηση του σωματικού βάρους ενώ κάποιοι από τους ασθενείς που είχαν εμφανίσει διαβήτη πλέον μειώνουν ή διακόπτουν τις δόσεις ινσουλίνης. Οι 15ήμερες ενδοφλέβιες θεραπείες έχουν ελαχιστοποιηθεί, η διάθεση και η ψυχολογία των ασθενών είναι στον «ουρανό» και ιατροί, γονείς και ασθενείς ζούμε το θαύμα.
Πέρα από την αποσυμφόρηση των νοσοκομείων, η φροντίδα των ασθενών πλέον πρέπει να αλλάξει. Η απομακρυσμένη τακτική παρακολούθηση των ασθενών και η αυτοδιαχείριση της νόσου με την τηλεϊατρική και τις self management συσκευές, θα δώσει την θέση της στις τακτικές ενδονοσοκομειακές πολυήμερες θεραπεία, προσφέροντας στους ασθενείς ανακούφιση, ελευθερία και ποιότητα ζωής. Οι θεράποντες ιατροί πρέπει να δώσουν έμφαση στην multidisciplinary υποστήριξη των ασθενών από διαφορετικές ειδικότητες επιστημόνων υγείας όπου πρέπει να επικεντρωθούν στην βελτίωση των καθημερινών συνηθειών του ασθενούς. Η φυσιοθεραπεία, η άσκηση και η διατροφή –πλέον πρέπει να αποτελούν την πρώτη γραμμή θεραπείας ενώ η ψυχική υγεία και η εργασιακή και η κοινωνική ένταξη θα αποτελέσουν τις ανάγκες της επόμενης μέρας.
Μέχρι σήμερα, οι ασθενείς με κυστική ίνωση υπέφεραν καθημερινά από την πάθησή τους αλλά και από το άγχος του τι μέλλει γενέσθαι, καθώς τα μακροπρόθεσμα απλά να φαίνονταν δυσοίωνα έως ουτοπικά. Πλέον, πρέπει να επικεντρωθούν στο μέλλον, καταστρώνοντας πλάνα και σχέδια μιας και τα όνειρά τους θα μπορούν να γίνουν πραγματικότητα. Θα μπορούν να ονειρευτούν, να ερωτευτούν, να εργαστούν, να κάνουν οικογένεια και να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή χωρίς περιορισμούς.
Απαραίτητη προϋπόθεση των παραπάνω, η επιτυχής διαπραγμάτευση αποζημίωσης της επαναστατικής θεραπείας και η συνεργασία των θεραπόντων ιατρών, κράτους και ασθενών για την αντιμετώπιση των προκλήσεων της επόμενης μέρας. Τέλος η γονιδιακή θεραπεία που αναμένεται τα επόμενα χρόνια θα είναι το «κερασάκι» που θα σφραγίσει το τέλος μιας σκληρής και θανατηφόρου πάθησης και θα την μετατρέψει σε μια απλή βιβλιογραφική αναφορά.
Προσωπικά, ως παλαίμαχος πια της νόσου, νιώθω ευγνώμων που μια ομάδα –αυτή των συνασθενών μου στον σύλλογο, πίστεψε στις δυνάμεις μας και καταφέραμε μέσα σε μια δεκαετία να πετύχουμε το όραμα που περιγράφεται στο καταστατικό του κάθε μη κερδοσκοπικού σωματείου: να φτάσει η μέρα που η πάθηση θα νικηθεί και δεν θα χρειάζεται η ύπαρξη του συλλόγου της πάθησης.
Αποδείξαμε ότι όταν οι ασθενείς τολμούν, μπορούν να κάνουν το αδύνατο εφικτό!
Επιμέλεια: ΔΗΜΗΤΡΗΣ ΚΟΝΤΟΠΙΔΗΣ, Patient Advocate & Social Entrepreneur, CoFounder & General Director: Humane Social Enterprise, Honorary President: Hellenic Cystic Fibrosis Association, Vice President: CF Europe Association, Vice President: Greek Patient Association
Ο Δημήτρης Κοντοπίδης στην αρχή της χρονιάς εκλέχθηκε ως Νέος Αντιπρόεδρος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Κυστικής Ίνωσης CF Europe, ενώ την περασμένη χρονιά μας συγκλόνισε με την αυτοθυσία του για την διεκδίκηση της επαναστατικής θεραπείας. Με αυτήν την αφορμή του ζητήσαμε να μας ενημερώσει για τις εξελίξεις που διαμορφώνονται στο χώρο της Κυστική Ίνωσης όταν θα εγκριθεί η πολυπόθητη αποζημίωση της επαναστατικής θεραπείας και στην Ελλάδα όπως αναμένεται σύντομα.
Πηγή: https://www.thedoctor.com.gr/41%ce%bf-%cf%84%ce%b5%cf%8d%cf%87%ce%bf%cf%82/kistiki_inwsi/