Η καρδιακή ανεπάρκεια με διατηρημένο κλάσμα εξωθήσεως είναι μια ετερογενής ομάδα ασθενών που αποτελεί το 50% περίπου της συνολικού ποσοστού της καρδιακής ανεπάρκειας και δεν έχει σαφή θεραπευτική αντιμετώπιση.
Η καρδιακή αμυλοείδωση σχετιζόμενη με την transthyretin (ATTR-CM) διαγιγνώσκεται όλο και συχνότερα σήμερα, ,ειδικά σε ηλικιωμένους ασθενείς ενώ έχει προταθεί στην θεραπεία της και η εισαγωγή ενός φαρμάκου της tafamidis που συνδέεται και σταθεροποιεί την τρανσθυρετίνη και παρεμποδίζει την εναπόθεση του αμυλοειδούς ! Ωστόσο ερωτήματα έχουν προκύψει σχετικά με την τιμή του φαρμάκου. Στο πρόσφατο τεύχος του Circulation έγινε μελέτη από τους και συν. της σχέσης του κόστους / αποτελεσματικότητας της tafamidis όπου φάνηκε ότι ο λόγος δεν ήταν ευνοϊκός για την χρήση της
Σε ασθενείς με καρδιακή αμυλοείδωση σχετιζόμενη με την transthyretin, η tafamidis μειώνει τη ολική θνησιμότητα και τις καρδιαγγειακές νοσηλείες και επιβραδύνει την επιδεινωση της ποιότητας ζωής σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Τον Μάιο του 2019, το tafamidis έλαβε ταχεία έγκριση από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ως πρωτοποριακό φάρμακο για μια σπάνια ασθένεια. Ωστόσο, με 225.000 $ ετησίως, είναι το πιο ακριβό καρδιαγγειακό φάρμακο που κυκλοφόρησε ποτέ στις Ηνωμένες Πολιτείες και η μακροπρόθεσμη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας και προϋπολογισμού είναι αβέβαιη. Ως εκ τούτου, στοχεύσαμε να εκτιμήσουμε τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας των tafamidis και την πιθανή επίδρασή της στις δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης των ΗΠΑ.
Σε σύγκριση με τη συνήθη φροντίδα, το tafamidis προβλεπόταν να προσθέσει 1,29 (διάστημα αβεβαιότητας 95%, 0,47-1,75) ποιοτικά προσαρμοσμένα έτη ζωής με πρόσθετο κόστος 1 135 000 $ (872 000-171 377 000), με αποτέλεσμα ένα λόγο κόστους- αποτελεσματικότητας 880 000 $ (697 000-1 564 000) ανάπροσαρμοσμένο στην ποιότητα διάρκεια ζωής. Υποθέτοντας ένα κατώτατο όριο 100.000 δολαρίων ανά προσαρμοσμένη στην ποιότητα ζωής που αποκτήθηκε και την τρέχουσα τιμή των φαρμάκων , το tafamidis ήταν οικονομικά αποδοτικό σε 0% από 10.000 πιθανές προσομοιώσεις.
Η μείωση της τιμής κατά 92,6% από 225 000 $ σε 16 563 $ θα ήταν απαραίτητη για να γίνει το tafamidis οικονομικά αποδοτικό στα 100.000 $ / προσαρμοσμένη στην ποιότητα ζωής.
Τα αποτελέσματα ήταν ευαίσθητα σε υποθέσεις που σχετίζονται με τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα του tafamidis.
Η θεραπεία όλων των επιλέξιμων ασθενών με καρδιακή αμυλοείδωση σχετιζόμενη με την transthyretin στις Ηνωμένες Πολιτείες με tafamidis (n = 120 000) εκτιμάται ότι αυξάνει τις ετήσιες δαπάνες για υγειονομική περίθαλψη κατά 32,3 δισεκατομμύρια δολάρια.
Συμπεράσματα:
Η θεραπεία με tafamidis αναμένεται να αποφέρει σημαντικό κλινικό όφελος, αλλά θα υπερέβαινε κατά πολύ τα συμβατικά όρια κόστους-αποτελεσματικότητας στην τρέχουσα τιμή καταλόγου των ΗΠΑ. Με βάση την πρόσφατη εμπειρία των ΗΠΑ με καρδιαγγειακά φάρμακα υψηλού κόστους, η πρόσβαση και η λήψη αυτής της αποτελεσματικής θεραπείας μπορεί να είναι περιορισμένη, εκτός εάν υπάρχει μεγάλη μείωση του κόστους των φαρμάκων.
https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/CIRCULATIONAHA.119.045093